ポスター：次世代シーケンス（NGS）を用いた"Multi-Attribute Method"による細胞治療の革新
第39回 日本動物細胞工学会2026年度大会（JAACT2026）
July 28, 2026
細胞治療は、患者やドナー由来の細胞に遺伝子導入やゲノム編集を施し、疾患の原因となる標的に対して治療効果を発揮させる手法である。これらの治療法においては、その効果や安全性を担保するために、遺伝子変異や欠損、ならびに外来遺伝子のゲノムへの導入部位の同定といった品質評価が重要となる。
そのための解析手法として、次世代シーケンサー（NGS）を用いた解析は従来法と比較して、網羅性および感度に優れ、低バイアスかつ多項目を同時に評価可能であることから、品質重要特性の評価に有用である。一方で、NGSにより得られるデータは膨大であり、その管理および解析には課題が残されている。特に、データ処理には専門的な知識および高度な解析手法が要求されるため、解析プロセスの標準化および汎用化の観点で課題が存在する。
本発表では、NGS解析における多特性解析メソッド（Multi-Attribute Method, MAM）として、当社が開発したプラットフォームであるGenedata Selector®を用いたサポート事例を紹介する。NGS-MAMは、同一性やバイオセーフティーといった複数のサンプルパラメータのモニタリングを、単一のアッセイで可能にする。ここでは、遺伝子改変操作を行った3種の皮膚移植サンプルをNGS解析に供し、本プラットフォームにより遺伝子発現変化、変異体検出、および外来因子検出（Adventitious Agent Detection: AAD）の評価を実施した。
まず、遺伝子改変前後における免疫マーカー遺伝子の発現量を比較したところ、各遺伝子改変後サンプルにおいてCD73およびCD90の発現低下、ならびにCD11bの発現増加が確認された。次に、一塩基置換変異（SNV）および挿入・欠失変異を対象とした変異解析の結果、1つの遺伝子改変後サンプルにおいて重要なSNVが検出された。さらに全サンプルに対するコンタミネーション評価において、1サンプルにヒトヘルペスウイルスDNAの混入が確認された。
以上の結果から、遺伝子発現変化、変異体検出、およびAADを包括的にカバーするMAMとしてNGSを適用することで、あらかじめ定義した品質判定ルールに基づき、不適合サンプルの自動判定が可能であることが示された。さらに、このような多項目評価を効率的かつ再現性高く実行する上で、本プラットフォームはNGSデータの統合解析および判定プロセスの標準化を支援することにより、その実用化を一層促進することが期待される。
Genedata Selector®は、ワクチン、抗体、細胞・遺伝子治療などの研究開発において、細胞株構築から生物学的安全性評価まで、次世代シーケンス（NGS）データの統合・解析・共有を一元化し、データ駆動型の意思決定をサポートします。
Genedataに関する日本語の情報をご希望の方は、japan(at)genedata.comへお気軽にお問い合わせください。
Cell therapies (CT) are novel biotherapeutics that aim to treat, prevent, and potentially cure disease by modifying either cells or genes. Ensuring the efficacy and safety of cell therapies is critical to achieving their intended purpose. Next-Generation Sequencing (NGS) is a powerful tool for assessing Critical Quality Attributes (CQAs) to confirm the biosafety, identity, and integrity of cell therapies. NGS-based assays provide an unbiased, more sensitive, and rapid approach than traditional methods while requiring significantly less biological input material.
Using allogeneic skin graft samples obtained from the Fraunhofer Institute for Interfacial Engineering Biosafety and Biotechnology IGB in Stuttgart, Germany, we demonstrate how Genedata Selector® supports the assessment of CQAs of cell therapies by implementing NGS as a multi-attribute method (MAM).
